Un déficit immunitaire signifie que le système immunitaire d’une personne est affaibli ou fonctionne moins bien. Une personne peut naître avec une immunodéficience, on parle alors de déficit immunitai ...

Neurocrine Biosciences, Inc. a annoncé la publication d'une revue narrative discutant des défis du traitement traditionnel de l'hyperplasie congénitale des surrénales (CAH) classique avec les ...

MeiraGTx Holdings Plc a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé à la société la désignation de maladie pédiatrique rare pour son programme AAV8-RK-RetGC pour le ...

Un déficit immunitaire signifie que le système immunitaire d’une personne est affaibli ou fonctionne moins bien. Une personne peut naître avec une immunodéficience ou en développer une à la suite d’un ...

L’aplasie médullaire est une maladie rare qui se manifeste par l’incapacité de l’organisme à produire suffisamment de cellules sanguines pour le bon fonctionnement du métabolisme. Elle se traduit par ...

Elles sont également plus susceptibles de développer d'autres problèmes cardiaques, cérébraux et cognitifs Une cardiopathie congénitale est une malformation cardiaque présente à la naissance et avec ...

Atteinte d'une maladie rare, Katia, 25 ans, qui résidait jusqu'à il y a peu à Quincy-sous-Sénart, s'épanouit dans sa vie ...

Atteint d’une myopathie rare, Matthias Lambert a découvert le gène responsable de sa maladie. Soutien indéfectible du ...

Le plus souvent, ces maladies sont sévères, chroniques et d’évolution progressive. Elles entraînent un déficit moteur, sensoriel ou intellectuel dans 50 % des cas, et une perte totale d’autonomie dans ...

Originaire de l'Audomarois, Matthias Lambert est atteint d'une myopathie très rare. Devenu chercheur, il a découvert le gène ...

L'amaurose congénitale de Leber est une maladie génétique rare causée par des mutations génétiques. Frida Bollani Magoni, fille de Stefano Bollani et Elvira Magoni, a parlé de cette maladie des yeux ...